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早期成功≠药物奏效!简述药物开发与临床I、II、III期试验

2020-10-22 07:45:37来源:生物谷

  此次COVID-19疫情的爆发让广大普通人民感受到了药物或疫苗开发对于控制疾病的重要性。像所有疾病一样,用于治疗或预防COVID19的药物和疫苗必须有严格的证据作为后盾,而临床试验则是证据的来源。

  随着SARS-COV-2相关疫苗和药物已经进入人体测试,因此,最重要的是要知道临床试验的不同阶段的测试内容与目的。本文将简要介绍临床试验的不同阶段其内容与意义,希望能够给广大读者朋友有所帮助。

  临床前试验

  关于药物干预是否有效和安全的最早证据来自临床前试验。这项研究是在实验室中使用细胞或动物模型完成的。研究人员可以从临床前试验中获得有关治疗安全性和功效的一些信息,但结果并未说明他们所测试的是安全的还是对人体有效的。

  一旦一种疗法在临床前试验中显示出希望,研究人员便开始着手按照美国食品药品管理局(US Food and Drug Administration)的要求开展进一步的研究工作。这些阶段的研究旨在完成两件事:药物能否有效治疗患者症状,以及其安全性能否得到保证。

  I期试验

  1期试验的重点是安全性。研究人员将监测药物对人体肾脏,肝脏,激素和心脏功能的影响,以寻找任何对人体的不利影响的证据。他们还寻找与他们希望治疗的药物功效的相关信息。例如,如果一项I期试验正在测试一种疫苗,则研究人员可能会监视其是否增加人体免疫活性。

  I期临床试验通常需要两个月左右的时间,涉及的参与者数量很少,通常是20至100名健康志愿者或有可能接受治疗的人。研究人员为参与者提供了一系列药物剂量,以帮助确定可能的最低且有效的安全剂量。一些(但不是全部)的I期研究是随机进行的,并且使用安慰剂作为对照,这意味着部分受试者接受了真正的治疗,而一些受试者则接受安慰剂治疗。受试者和临床医生都不知道谁在接受哪种治疗。

  通过1期临床试验的药物可能被认为是安全的,但是否有效尚有待观察。

  II期试验

  在II期临床试验中,研究人员将重点查看治疗是否有效,寻找最安全的有效剂量并确定哪些症状,测试或结果是治疗效果的最佳指标。确定最佳的成功衡量标准对于设计测试的最终阶段很重要。所有2期试验均随机分组,并进行安慰剂对照。这个研究阶段可能需要数月至数年的时间,并且只有大约三分之一的2期试验药物进入下一阶段。

  在II期临床试验中,研究人员将向数百名受试者使用待检测药物,并通过定期测试来观察其安全性。为了衡量有效性,研究人员将重点观察其临床反应,例如疾病的持续时间,疾病的严重程度或生存率。此外,研究者们还将监测一些直接的信号(例如,人体细胞中病毒的数量)以及特定的生物标记物等。

  此时,研究人员将使用他们获得的所有信息来设计III期试验。他们决定要使用什么措施,要测试的剂量以及要测试的人的类型或队列。如果在第1阶段或第2阶段中有证据表明药物或疫苗不安全或无效,则研究小组将停止试验。

  III期试验

  研究人员希望在3期临床试验中观察获得这种治疗的人是否比没有治疗的人在统计学上更好。这些试验是随机的,并且是安慰剂对照的,并使用从2期试验中选择的成功指标。还设计了3期临床试验以发现治疗的任何罕见副作用。为了获得具有统计意义的数据,第三阶段的试验规模很大,通常包括数百至3,000人。

  这是批准药品公开使用之前的最后一步。在完成第3阶段的试验后,FDA将会召集一个独立的科学家小组来审查数据。小组根据成功和副作用的普遍程度,决定药物的益处是否超过足以批准该药物广泛使用所带来的风险。

  根据FDA的说法,第三阶段试验中只有25%-30%的药物获得批准。

  IV期试验

  IV期试验的目的是用于测试已批准的药物在针对相同适应症但剂量、时间、人群不同的情况下的治疗效果。例如,可以使用IV期试验来测试已经批准用于成人的药物对于儿童是否安全有效。

  如果针对某一种目的批准的药物针对不同的适应症进行研究(例如,测试疟疾药物羟氯喹作为COVID-19的潜在治疗方法),则不是IV期临床试验。这是II或III期临床试验,因为它的目的是回答那些有关新病症治疗效果的早期问题。

  对媒体报道的审慎对待

  目前国内外的新闻头条充斥着有关COVID-19干预措施的试验结果,大家每当阅读到相关疫苗或药物的研究进展时很容易兴奋。排队买双黄连、板蓝根的事件更是层出不穷。但是,早期的成功并不能保证一定能奏效。

  COVID-19是一种复杂的疾病,临床试验尤其具有挑战性,结果变化很大。药物和治疗批准的过程很漫长,但其目的是确保这些药物确实能够让患者受益,而非受伤害。(生物谷Bioon.com)

  参考文献:

  1. From the research lab to your doctor's office – here's what happens in phase 1, 2, 3 drug trials

  2. Step 3: Clinical Research.FDA

  3. What Are Clinical Trials and Studies?.NIH

  4. Coronavirus live updates: Oxford readying a phase 2 vaccine trial; cases surge in India

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