国外已上市抗肿瘤新药中国患者如何免费得到？

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2017-03-25 19:47:1139健康网

　　郭军心里一直有一个遗憾，当年没有更多的办法救红照君。

　　郭军是北京大学肿瘤医院副院长、肾癌和黑色素瘤中心主任，是我国著名的黑色素瘤专家。红照君是他10年前的一名患者，一名清华大学的高才生，“如果现在让我来治红照，我至少有5、6种有效武器，每一种都能让他多活好几年。”他说。

　　随着新药在全球的不断研发成功，黑色素瘤的治疗与10年前已不可同日而语。郭军作为中国乃至亚洲大部分黑色素瘤领域药物临床试验研究的PI(项目总负责人)，他的临床试验平台上，有全球所有治疗黑色素瘤最新药物在中国临床试验。

国外已上市抗肿瘤新药中国患者如何免费得到？

　　而刚刚开始的新药临床试验中，包括因在美国前总统卡特身上发挥奇效、而被称为“总统药”的PD-1抑制剂KEYTRUDA——郭军教授是它在黑色素瘤临床研究的中国PI。

　　新药临床试验，对患者来说，就意味着有机会可以免费用药。

　　两年来，抗肿瘤领域最火的新药要数免疫治疗PD-1/PD-L1，而它们最先被证实有效的就是针对黑色素瘤的治疗。美国FDA在2014年就已经快速审批通过了KEYTRUDA上市，而目前已经证明这种治疗对皮肤癌、胃癌、膀胱癌等十几种癌症起作用。

　　2015年8月，90多岁的卡特宣布罹患晚期黑色素瘤，虽然手术去除了肝脏上的转移灶，但几个月后又出现多发脑转移，卡特已经“把命运交给上帝”。然而同年12月6日，卡特突然宣布，他脑内的四个黑色素瘤转移灶已经全部消失，制造奇迹的就是KEYTRUDA。

　　Carter奇迹般的康复，一度使KEYTRUDA成为抗癌“神药”。PD-1的发现者、PD-1/PD-L1抗体用于肿瘤免疫治疗的积极推动者、耶鲁大学陈列平教授也曾表示：肿瘤免疫治疗PD-1/PD-L1抗体正在成为最好的抗癌药。

　　然而，众所周知，由于中国的“国情”，一种新药在欧美等国家上市之后，中国至少有5年以上的“时差”。

　　但在郭军教授等在中国致力于药物临床试验的医生们的努力下，中国的患者其实并不用等在中国上市，就能有机会用上这些新药，那就是参加临床试验。

　　现在的中国患者，有非常多的临床试验用药，这些药有些是国产的创新药、仿制药；有些是在国外已经得到验证有效并上市的新药，在中国上市之前，需要通过临床试验来证明同样对中国患者有效。

　　郭军教授说：“我们现在99%的临床试验，都是在验证在别国上市的药物，也几乎无一例外都证明了它们对中国人同样有效。”

　　新药临床试验的形式各有不同，大致分为双盲对照试验和单臂试验。双盲对照试验，是设试验组和对照组，参加临床试验的患者都以抽签的方式入组，有50%的机会抽到新药，当然啦，双盲试验的整个过程中谁入了哪个组，无人知晓，必须等最后揭盲。

　　单臂试验，则只有一个组，不设对照组，所有参加临床试验的患者都100%用药。一般来说，单臂研究的药物获准门槛高，必须是病例非常少见且疗效相当显著的药物。KEYTRUDA在中国临床试验就属于这一种。

　　2016年7月开始，北京大学肿瘤医院肾癌和黑色素瘤中心已经开始收治参加KEYTRUDA临床试验的黑色素瘤患者，只要符合入组条件的患者，均可免费获得这种“总统药”。

　　“肿瘤细胞太聪明了”，它会根据你对它的“打击”不断进化，绕过你的各种“围追堵截”，每一种有效的疗法，都会经历耐药、无效的过程。郭军说：“对付黑色素瘤虽然没有一劳永逸的办法，但是希望当一种疗法失效后，会有另外一种新的有效的疗法出现，让患者获得最长期的生存。”

　　招募晚期黑色素瘤患者

　　研究药物：KEYTRUDA

　　研究背景：MK-3475(pembrolizumab)是一种具有高度选择性的人源化单克隆抗体，能够结合至人程序性细胞凋亡因子1（PD-1）并阻断PD-1途径受体与其配体（PD-L1和PD-L2）间的互相作用，是一种抗肿瘤免疫治疗新药物。已于2014年获得美国FDA突破性批准用于局部晚期或转移性黑色素瘤的治疗。

　　研究设计：本研究是一项在中国晚期黑色素瘤受试者中进行的开放性、单臂、多中心、lb期临床研究，符合所有入选标准，且不符合任何排除标准的受试者均将接受研究药物MK-3475(2mg/kg，每3周给药一次)的治疗，结束研究治疗标准根据方案规定。

　　研究目的：

　　主要目的

　　在中国晚期黑色素瘤受试者中评估MK-3475的安全性和耐受性。

　　评估由中心独立影像学评估委员会根据RECIST1.1确定的ORR。

　　次要目的

　　评估由中心独立影像学评估委员会根据RECIST1.1和irRECIST确定的缓解持续时间（DOR）和PFS、由中心独立影像学评估委员会根据irRECIST确定的总体缓解率（ORR），以及总体生存期（OS）。

　　评估MK-3475的药代动力学（PK）特征。

　　关键入选标准

　　年龄≥18周岁。

　　具有组织学确定的局部晚期（无法切除，III期）或转移性（IV期）黑色素瘤（排除葡萄膜或眼睛的黑色素瘤），无法进行局部治疗。

　　黑色素瘤一线化疗（辅助治疗或新辅助治疗除外）或靶向治疗失败的受试者。