15亿美元！诺华与优时比就帕金森病达成合作

文 | 范东东

日前，诺华公司宣布将投入15亿美元的现金，与比利时制药公司优时比（UCB）共同研发和商业化其两个尚处开发阶段的抗帕金森病药物UCB0599和UCB7853。为了超越该领域包括罗氏和Prothena在内的竞争对手，诺华指出UCB的药物将可能为帕金森患者带来第一个口服选择。

此次合作涉及的药物包括两种小分子α-突触核蛋白错误折叠抑制剂，合作交易总额加起来可能高达近15亿美元。UCB将从诺华获得1.5亿美元的预付款，此外UCB在获得某些监管批准并达到某些研发和销售相关目标后，还将有资格获得更多潜在付款。

UCB0599是一类潜在的“first in class”小分子α-突触核蛋白错误折叠抑制剂。目前，UCB0599已经处于II期试验阶段，这使得诺华有足够的信心在共同开发和商业化方面取得进展，包括为其支付一半的研发费用。一旦UCB结束正在进行的I期试验计划，诺华将对是否参与UCB7853的研发做出决定。如果诺华确实行使了选择权，并且药物最终获得批准，UCB将在欧洲和日本市场负责营销，而诺华公司则负责美国市场和世界其他地区。

虽然市场上已经有很多药物可以缓解或避免帕金森氏症的症状，如颤抖和僵硬的运动，但研究人员一直在努力创造可以改变疾病根本原因的疗法，但没有取得多大成功。α-突触核蛋白已成为最新和最有希望的靶点之一，正如科学家在临床前模型中观察到的那样，蛋白质的错误折叠是帕金森氏症的标志。

目前，诺华在未来五年内将面临多次失去市场独占权的遭遇，包括该公司第二畅销的药物Entresto。首席执行官Vas Narasimhan表示，诺华正在推进包括帕金森等其他计划来缓冲仿制药的冲击并推动业绩长期增长。Entresto预计将在2025年面临美国的山寨竞争。由于美国FDA最近批准该药物用语左心室射血分数低于正常的心力衰竭患者，诺华已将该药物的最高销售额估计值调高至50亿美元以上。

胆固醇疗法Leqvio正在等待美国FDA于1月1日做出决定。其他还包括美国FDA新批准的白血病疗法Scemblix、前列腺癌放射疗法Lu-PSMA-617、与百济神州合作的 PD-1抑制剂tislelizumab等。此外，诺华还正在对老年脊髓性肌萎缩症患者的鞘内注射基因疗法 Zolgensma进行后期研究。

虽然诺华可以仅从其已经上市的产品中实现约1.5%的年增长率，诺华认为到2026年，该公司将新增多达20项新的重磅资产，这些疗法有望产生至少10亿美元的销售额。包括现有药物的标签扩张。据报道，诺华收购的另一个传闻目标是Alnlyam Pharmaceuticals，这是一家专注于RNA干扰技术的公司。

Narsimhan强调RNA疗法、细胞和基因疗法以及放射配体疗法，可以推动诺华在2030年以后的增长，在2026年，诺华创新药物领域的核心利润率将达到30%的水平。Narasimhan指出，诺华已经拥有内部RNAi研发能力超过十年。他补充说，随着Leqvio成为第一个针对常见疾病上市的siRNA疗法，诺华将成为世界上最大的siRNA制造商，因为它为该药物提供了内部制造。

与2020年的收入相比，诺华心力衰竭药物Entresto、与罗氏公司共享的眼科疗法Lucentis和其他药物的仿制药，可能会在2026年给诺华的业绩收入留下90亿美元的缺口。Narsimhan在周四的投资者活动中表示，该公司预计在此期间的年均销售额将至少增长4%。

参考来源：

1、Watch out， Roche： Novartis inks $1.5B deal to chase down prominent Parkinson’s target

2、Novartis CEO Narasimhan aims to surmount $9B patent cliff with 20 blockbuster launches