地贫姐妹获新生 “特殊移植”创世界首例

　　琪琪和琳琳成功完成手术出院了！在经历过四年时间的反复定期输血治疗后，小姐妹俩终于能够以完全健康的面貌迎接新生。2010年7月6日，南方医科大学南方医院儿科主任李春富在新闻发布会上宣告：南方医院成功完成了世界首例地贫双胞胎共用同一非亲缘性造血干细胞移植手术。久经病痛的双胞胎姐妹琪琪和琳琳终于摆脱了必须定期反复输血治疗的痛苦，这也让她们的父母双双松了一口气。

　　初生姐妹花缠厄运，四年求医路终得“解药”

　　2005年11月，一对可爱的双胞胎姐妹琪琪和琳琳出生在茂名高州，然而，在她们半岁时同时出现了面色苍白、贫血症状。在当地医院诊断后怀疑两姐妹患有地贫，此后的基因检查更确诊为重型地中海贫血。

　　检查结果像一道晴天霹雳，成为双胞胎的父母邹锡建和陈雪敏的心头之痛。看着姐妹苍白的面容，他们决定立即在当地医院为她们进行输血治疗。在四年的定期输血治疗过程中，俩姐妹的身体状况保持良好。但定期大量输血并不能彻底根治地贫。并且在大量输血的过程中，部分没有被严格从血液中去除的铁不断沉淀在身体器官，轻则导致身体器官生长衰竭而产生变形，重则导致功能器官衰竭。因此，寻找根治的途径成了双胞胎姐妹家人的当务之急。

　　2009年6月，父母带着已经五岁的双胞胎姐妹来到南方医院。儿科李春富教授、吴学东教授带领的医疗团队在仔细的诊疗后判定她们为重型β地中海贫血。虽然姐妹当时身体状况较好，但初步检查发现她们的面部已经出现轻微的变形，鼻梁有塌陷。在确认做造血干细胞移植后，南方医院儿科诊疗团队本打算在亲属中寻找合适的骨髓配型，然而遗憾的是，与打算作为供者的父母双方均没有配型成功。

　　于是，医院决定通过中华骨髓库以及台湾慈济骨髓库寻找合适配型的供者。由于双胞胎年龄、体重、HLA配型、血型都一样，同时考虑到供者心理，在搜索时医护人员仅以一个人的名字进行了搜索，而为了保证姐妹都有合适的骨髓配型便将体重加大了一倍。

　　皇天不负有心人，终在去年11月在台湾慈济骨髓库找到了符合的配型者，对方是一个28岁的台湾年轻小伙。今年3月确认移植手术时间，并进行患者体检。6月2日从台湾取回骨髓顺利为姐妹俩进行移植。一个月后的今天，这一对姐妹花顺利出院。

　　手术成功堪称“里程碑”：共用非亲缘性骨髓世界首例

　　这次造血干细胞移植手术的成功对于南方医院的意义是“里程碑”性质的，李春富介绍，琪琪和玲玲的手术是全球首例双胞胎重型地中海患儿同时共用同一无血缘供者外周血造血干细胞移植成功的案例。“有关于此的报道，起码我们之前没有查到过。”李春富骄傲地宣称。

　　在儿科造血干细胞移植病区见到姐妹俩的时候，她们穿着同样的粉色病服，带着相同的蓝色口罩，正拿着护士们送给自己的洋娃娃把玩，看上去精神不错。两人面对各家媒体的镜头不停地作出胜利的V型手势，看得出来，姐妹俩为这场“生命战争”能够取得最终的胜利尽情表达着自己的情绪。身旁的邹锡建和陈雪敏看着宝贝女儿们能够在术后重新享受生命的阳光普照，也是喜上眉梢。

　　相关医护人员说，虽然琪琪和琳琳的身体条件已经达到了出院标准，但是姐妹俩在这半年时间内还需要就近居住在医院周围，以方便医院能够及时检查到她们在移植成功后体内可能会产生其他不良异常的排斥反应，完善姐妹俩造血干细胞移植的术后护理。

　　据了解，南方医院目前已经实施非亲缘外周血干细胞移植术38例，其中成功35例，3例失败成功率达到92.1%，远高于国际平均水平。值得注意的是，在失败的3例中有2例由于术后护理不到位而导致死亡。因此，南方医院采取了规范的术后管理来降低术后死亡率，要求病患每周都来复诊检查，在手术之后的半年都要做相关的检查，以确保病患的康复成效，并通过每个病患的身体状况来适当的停减药物。

　　李春富强调，规范的术后管理以及术后护理对于患者的康复是十分重要的。

　　骨髓移植费用不菲，骨髓库供不应求

　　两广地区是地中海贫血的高发地区，而目前广东的重度地贫患者大约是3000人左右。家有重型地贫患儿，无异于为整个家庭增加了一笔不小的精神和经济负担。

　　李春富说，地贫儿童必须通过大量输血来维持生命，没有接受输血时的重度地贫患儿会出现面色苍白、不想吃饭、行动缓慢、没有力气、易疲倦等症状。而在输血治疗过后，精神状况便会得到明显的改观。对于地贫患者定期的输血是必须的，而输血量却需要随着患者的身体情况和生长状况来确定。一般来说，儿童可以一个月输一次，长大后到通常以两个星期为周期，输血的量随着年龄的增大而增大。从100ml开始，到成人可能要输600ml。

　　地贫患者需要大量的输入才能维持生命，可即便如此，大量输血的同时就带来一个问题：血液里面有相当多的铁元素，这些铁元素只进不出，便会慢慢沉浸在心脏、肝脏和全身各个器官，最后导致这些功能器官衰竭，最常见的是心脏功能的衰竭。于是，除铁成了输血之外减缓地贫症状危害的另一手段。这更是加重了患者的治疗程序和治疗费用。

　　输血只治标不治本，并且每年需要花费大额的治疗费用，相比之下，选择造血干细胞移植成为了有条件的家庭彻底摆脱地贫的救命稻草，据李春富介绍，骨髓移植目前手术总费用在20万~30万元之间。但骨髓移植有风险，如果手术失败，家属就要“人财两空”。

　　据了解，此次姐妹花的手术费用总共是48万。对于一个普通的工薪家庭来说，这并不是一笔小数目。

　　然而，即便是有条件能够支付巨额医疗手术费，也不一定能够有合适的配型来帮助完成移植手术。“就算地贫儿家庭有经济实力做骨髓移植，但配型合适的供体很难找，很多地贫儿父母望眼欲穿也等不来供体。”李春富说，目前已有900多名重症地贫患者在南方医院儿童移植中心登记，排队等供体。

　　在南方医院2009年至今实施非亲缘外周血干细胞移植术38例中，只有5例供体来源于中华骨髓库，其余的33例均来自台湾。照此来看，即便一半的患者能够顺利找到配型，可也终究是杯水车薪，来自大陆捐赠的中华骨髓库不能彻底解决患儿对于供体的需求。

　　李春富希望社会上能够有更多的人捐赠骨髓，帮助需要供体的地贫患者来完成移植：“捐血、捐骨髓是对身体完全没有危害的，希望社会能够成立专项基金，救助地贫患儿。”

　　编者提醒--造血干细胞移植手术的实施也是需要一定条件的：

　　一，移植必须是重型β地中海贫血；

　　二，患者血色素较低，必须靠输血才能维持正常生活；

　　三，自身身体条件、精神状态较好，身体状况太差，术后的成功率会受影响。

　　四，目前医疗队不主张孩子太小做手术，建议在三岁之后再考虑手术。由于三岁之前孩子的生长发育快，一旦在这个阶段注射大量的药物，并不能确保对孩子今后的生长产生什么不良影响，因此手术年龄一般控制在三岁。

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（责任编辑：张弛 通讯员：宁习源 吴剑鹏）