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取消关注百济神州今日宣布其PD-1抑制剂百泽安(替雷利珠单抗)新适应症已获中国国家药品监督管理局(NMPA)批准,单药用于不可切除或转移性肝细胞癌(HCC)患者的一线治疗。
至此,替雷利珠单抗已有12项适应症在中国获批,是目前在中国获批适应症数量最多的PD-1抑制剂,其中11项适应症已全部纳入国家医保药品目录,也是纳入国家医保药品目录获批适应症数量最多的PD-1抑制剂。
肝癌是中国常见的高发恶性肿瘤。2020年中国肝癌新发病例约41万,约占全球总数的一半;死亡病例约39.1万,是中国第二大肿瘤致死病因。70%-80%的肝癌患者在诊断时已经是中晚期,失去了手术或其他局部治疗机会,临床预后较差,5年生存率仅为12.1%,亟需更多治疗手段改善患者生存。
百济神州高级副总裁、全球研发负责人汪来博士表示:“中国的HCC发病率近年来持续上升,存在较大的未被满足的临床需求。此次获批是替雷利珠单抗在肝癌领域的又一突破性进展,丰富了晚期HCC患者的一线治疗选择。我们期待这一全新的治疗方案能够惠及更多肝癌患者,进一步提升肝癌患者的生存获益。”
本次获批是基于RATIONALE 301(NCT03412773)的临床试验数据。该试验是一项随机、开放性的全球3期临床研究,从亚洲、欧洲和美国各研究中心共入组674例患者,旨在评估替雷利珠单抗对比索拉非尼作为不可切除的HCC成人患者一线治疗的效果。
此前,RATIONALE 301试验结果以最新突破口头报告的形式,公布于2022年在法国巴黎举办的欧洲肿瘤内科学会(ESMO)大会,并于今年荣登肿瘤领域著名期刊《美国医学会杂志-肿瘤学》(JAMA Oncology)。研究结果显示:与索拉非尼相比,替雷利珠单抗展示出在总生存期(OS)上的非劣效性结果。替雷利珠单抗的中位OS为15.9个月,而索拉非尼的OS为14.1个月;替雷利珠单抗具有更高的客观缓解率(ORR)(14.3% vs 5.4%)和更持久的缓解(中位缓解持续时间DoR分别为36.1个月和11.0个月);替雷利珠单抗和索拉非尼治疗的安全性特征与既往研究一致。
中国药科大学附属南京天印山医院消化系统肿瘤首席专家和RATIONALE 301 试验的全球牵头研究者(Leading PI)秦叔逵教授表示:“RATIONALE 301是一项由中国专家主导的、具有前瞻性的、随机对照、全球多中心3期注册临床试验。在设计和优化研究方案阶段,就兼顾东、西方肝癌的高度异质性,同时充分结合中国国情、病人特点和实践经验;试验过程中科学实施,严格质控,数据翔实,从而获得了预期的结果,为晚期肝细胞癌患者的一线免疫治疗提供了新的选择和可靠的依据。”
秦教授进一步表示,“替雷利珠单抗在本项试验中,单药一线治疗肝癌即展现出优良的有效性、安全性和耐受性,带来了明显的生存获益,具有重要的临床价值。可以相信此次替雷利珠单抗获批一线治疗晚期肝细胞癌适应症后,除了可以单药使用,还将推动含替雷利珠单抗联合方案的临床应用及研究进展,为众多的肝癌患者带来生的希望。”
中国肝癌患者的数量庞大,且在发病原因、流行病学特征、临床表现、治疗策略以及预后等方面,都与欧美国家存在着明显的不同,具有高度异质性。比如,中国的HCC患者,大多数存在基础肝病,即乙型肝炎、肝硬化、肝功能异常和相关的并发症等特征。
百泽安(替雷利珠单抗)是一款人源化IgG4抗PD-1单克隆抗体,设计旨在最大限度地减少与巨噬细胞中的Fcγ受体结合,帮助人体免疫细胞识别并杀伤肿瘤细胞。临床前数据表明,巨噬细胞中的Fcγ受体结合之后会激活抗体依赖细胞介导杀伤T细胞,从而降低了PD-1抗体的抗肿瘤活性。
替雷利珠单抗的全球临床开发项目已在超过30个国家和地区开展21项注册可用临床试验。截至目前,百济神州已宣布10项3期关键性研究的积极结果,这些研究涉及多种肿瘤类型和疾病阶段,如非小细胞肺癌、小细胞肺癌、胃癌、食管鳞状细胞癌、肝细胞癌和鼻咽癌。
主任医师
新疆生产建设兵团总医院 药剂科
主治医师
井岗山学院附属医院 药剂科
住院医师
福州市妇幼保健院 药剂科
副主任药师
新疆医科大第二附七道湾医院 药剂科
主任药师
河北医科大学第二医院 药剂科