泽沃基奥仑赛注射液在中国获批上市，华东医药首次进军CAR-T蓝海市场

2024年3月1日，华东医药发布公告称，其全资子公司华东医药（杭州）有限公司（以下简称“华东医药（杭州）”）旗下的细胞免疫治疗产品泽沃基奥仑赛注射液（商品名：赛恺泽）获得国家药品监督管理局（NMPA）附条件批准上市，用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者，既往经过至少3线治疗后进展（至少使用过一种蛋白酶体抑制剂及免疫调节剂）。

当天，华东医药全资子公司杭州中美华东制药有限公司（以下简称“中美华东”）从美国引进的注射用利纳西普，获国家药品监督管理局（NMPA）正式受理BLA上市申请。这是美国FDA批准的唯一一款适用于12岁及以上人群的治疗复发性心包炎药物，同时在国内被列入临床急需境外新药目录，是全球首创新药，其治疗复发性心包炎和治疗冷吡啉相关的周期性综合征均有望于年内获批上市。

多发性骨髓瘤尚无法治愈，5年复发率接近70%

资料显示，多发性骨髓瘤具有难治的特点。多发性骨髓瘤是一种无法治愈的恶性浆细胞疾病，约占所有血液肿瘤的10%。多发性骨髓瘤是第二大常见的血液系统恶性肿瘤，也是一种致命性的血液恶性肿瘤，骨髓中的浆细胞失去控制的增长，并产生异常蛋白，从而导致包括心脏和肾脏等重要器官受损。

与此同时，多发性骨髓瘤患者数量未来仍将进一步增长。随着中国老龄化的加速以及人口平均预期寿命的提高，多发性骨髓瘤患病人数将持续增加，根据Frost and Sullivan估计，2023年中国多发性骨髓瘤的患病人数大约为15.3万人，新发病例数为2.32万人，预计中国多发性骨髓瘤的患病人数于2030年将增长至26.63万人。

根据Towards Healthcare 的研究报告，2022年全球 CAR-T细胞疗法市场规模达到38.27亿美元，预计将以29.8%的年复合增长率迅速增长，预计到2032年市场规模将达到885.28亿美元。

目前，多发性骨髓瘤治疗仍存在巨大的需求空白。该疾病尚无法治愈，且几乎所有患者终将复发，5年复发率近70%。并且，目前在传统疗法下复发的患者，预后较差，且治疗选项很少。因此，多发性骨髓瘤治疗存在巨大的未被满足的临床需求，亟需一种有效、安全和方便的治疗方法。

CAR-T细胞疗法具有前景，泽沃基奥仑赛注射液为患者带来新选择

临床试验数据表明，CAR-T细胞疗法显著提升了肿瘤治疗的疗效，为肿瘤患者带来了治愈的可能性，并可提升患者的生活质量，正在成为越来越多肿瘤患者的治疗选择。本次泽沃基奥仑赛注射液在中国获批，将为多发性骨髓瘤患者带来新的治疗选择。

公告显示，此次获批的泽沃基奥仑赛注射液是一种自体BCMA（B细胞成熟抗原）靶向CAR-T细胞（嵌合抗原受体T细胞）产品，它是通过慢病毒转导T细胞产生的。慢病毒编码的CAR包括全人源BCMA特异性单链可变片段（“scFv”），人CD8α铰链结构域、CD8α跨膜结构域、4-1 BB协同刺激结构域以及CD3ζ激活结构域。新全人源scFv具有较高的结合亲和力和稳定性，泽沃基奥仑赛注射液提高了识别低靶抗原表达的肿瘤细胞的能力，同时保留强大的体内外抗肿瘤效果和良好的安全性。

泽沃基奥仑赛注射液在复发/难治多发性骨髓瘤治疗领域展现出了良好的临床治疗效果。

据悉，此次获批是基于一项在中国进行的开放标签、单臂、多中心II期的临床试验（LUMMICAR STUDY 1，NCT03975907）。2022年12月，基于LUMMICAR STUDY 1的关键性II期的初步研究数据在2022年ASH上进行了展示。研究结果显示，截至2022年8月16日，102例患者的中位随访时间为9个月（范围为0.4-17.8个月），ORR为92.2%（95%CI，85.13，96.55），VGPR及以上缓解的比率为85.3%，CR/sCR的比率为45.1%。研究结果表明，泽沃基奥仑赛注射液具有良好的安全性和疗效。基于该研究的数据，赛恺泽®的药品上市许可申请于2022年10月获国家药品监督管理局（NMPA）受理，并被纳入优先审评审批程序。

泽沃基奥仑赛注射液于2019年获得美国FDA的再生医学先进疗法（RMAT）及孤儿药称号，以及先后于2019年及2020年获得欧洲药品管理局（EMA）的优先药物（PRIME）及孤儿药产品称号。泽沃基奥仑赛注射液也于2020年获得国家药品监督管理局的突破性治疗药物品种。

此外，它也是中国第一梯队获批的BCMA细胞治疗产品。目前，BCMA靶点较为火热，全球各大药企都在进行相关赛道的布局。其中，强生和传奇生物、优卡迪等企业在BCMA CAR-T上都有布局。此次获批的泽沃基奥仑赛注射液是国内第二款获批的BCMA CAR-T。