遗传性血管性水肿有了新药，这种罕见病发作严重可致死亡

遗传性血管性水肿（HAE）是一种可威胁患者生命的罕见遗传病，据悉，每50000人中就有一人不幸中招，“以往对于遗传性血管性水肿的急性发作只能采用新鲜的血浆使水肿消退，但限制较多且易发生意外，中国医学科学院北京协和医院变态反应科支玉香教授说道。

2021年4月8日，武田中国宣布，一款治疗成人、青少年和≥2岁儿童的遗传性血管性水肿（HAE）急性发作的药物，飞泽优（醋酸艾替班特注射液）正式经国家药品监督管理局获批。作为中国首个且目前唯一用于急性HAE发作皮下治疗的缓激肽2型（B2）受体的选择性竞争性拮抗剂，飞泽优（醋酸艾替班特注射液）的获批将填补中国急性HAE发作针对性治疗领域的空白，保障中国HAE患者的生命安全。

缓激肽B2受体拮抗剂是各大国际HAE诊疗指南推荐的急性发作期按需治疗方案。此次获批的飞泽优（醋酸艾替班特注射液）有着高选择性拮抗缓激肽B2受体的独特机制，可抑制与HAE中缓激肽增多所导致的的皮肤、胃肠道、呼吸道粘膜水肿，从而治疗急性遗传性血管水肿发作。截止至目前，飞泽优（醋酸艾替班特注射液）已在38个国家/地区获得批准，拥有十余年的真实世界使用经验。

遗传性血管性水肿是一种罕见的常染色体显性遗传病。据文献报道，其全球患病率约为五万分之一。HAE的主要发作特征为反复发生的局部皮下或粘膜水肿，常累及颜面部、四肢、生殖器区域、胃肠道及喉头。大多数HAE患者的发作无法预测，发作频率高且发作多为中重度。需要警惕的是，喉部发生水肿时进展迅速，若抢救不及时，4.6小时即可导致患者窒息死亡。据统计，我国有58.9％的HAE患者发生过喉头水肿，其致死率最高可达40%，是HAE患者的主要死因之一。2018年，HAE被收录进我国《第一批罕见病目录》内。

“由于目前国内缺少HAE急性发作期的针对性治疗药物，只能依靠输注冻干的新鲜血浆使水肿消退，而血浆不容易获得，且医院使用血制品限制多，血浆本身含有缓激肽有导致患者水肿加重的风险，无法满足患者的实际需求。”中国医学科学院北京协和医院变态反应科支玉香教授表示：“很高兴能有新的创新疗法引入国内，使中国的HAE患者在急性发作时能够及时接受治疗，助力快速缓解患者发作症状，缩短发作时间，降低发作风险和严重程度。”

多项III期临床研究与一项上市后真实世界的观察性研究证实，飞泽优（醋酸艾替班特注射液）针对HAE各部位发作快速并缓解水肿，且耐受性与安全性也均表现良好。

FAST系列III期对照研究数据显示，飞泽优（醋酸艾替班特注射液）治疗急性HAE发作，几乎100%的患者得到缓解，中位HAE症状开始缓解时间为2.0到2.5小时，明显短于安慰剂组(4.6到19.8小时)和活性对照组(12.0小时)。

另外一项真实世界研究IOS显示当自我给药时，飞泽优（醋酸艾替班特注射液）也产生了快速反应，与对照研究中观察到的一致。

2018年11月，飞泽优（醋酸艾替班特注射液）被列入《第一批临床急需境外新药名单》，并于2020年10月被中国国家药监局药品审评中心（CDE）纳入优先审评审批，免国内临床试验进行申报，加速了该国际孤儿药惠及中国HAE患者的步伐。

“非常感谢相关政府部门的优先审评和审批，使武田能在短短一年内，为中国HAE患者引入两款创新治疗产品，满足患者预防治疗和应对紧急发作的紧迫治疗需求，全程守护患者健康和生命安全。”武田中国总裁单国洪先生说道。