泽布替尼入选中美最新版淋巴瘤诊疗指南，中国研发新药走向世界

　　近日，2020版《中国临床肿瘤学会(CSCO)淋巴瘤诊疗指南》(下文简称“指南”)发布会通过远程视像会议召开，正式发布更新版指南。相较此前版本，新版指南收录了多个国际前沿的药物与治疗方案，其中，我国首个“出海”的本土研发抗癌新药泽布替尼作为新一代BTK抑制剂被正式纳入，列为套细胞淋巴瘤(MCL)、慢性淋巴细胞白血病(CLL)治疗的推荐方案。这也标志着，泽布替尼成为首个得到中国CSCO指南与美国国家综合癌症网络(NCCN)指南双重推荐的本土研发抗癌新药。

　　聚焦我国患者实际需求，临床指南助推诊疗规范化

　　淋巴瘤是一种起源于造血系统的恶性肿瘤，是我国常见的十大肿瘤之一，也是近年来我国发病率增速最快的血液系统恶性肿瘤。淋巴瘤并非单一疾病，根据世卫组织的分类，淋巴瘤实际上是70多种“淋巴瘤家族”的统称，包括套细胞淋巴瘤(MCL)、慢性淋巴细胞白血病(CLL)等众多亚型。

　　近年来，得益于临床研究的快速发展以及新药审评审批的不断提速，我国在淋巴瘤诊疗方面获得了巨大进步。但同时，由于医疗发展不均衡，省域、城乡间的诊疗水平仍存在显著差距。《柳叶刀》2018的调查数据显示，我国淋巴瘤患者的五年生存率约为38.3%，相比日本和美国的57.3%，68.1%，仍有一定差距。

　　为进一步推动我国淋巴瘤诊治的规范化，提高临床治疗整体水平，《CSCO淋巴瘤诊疗指南》编写专家组结合国内外前沿研究进展，在循证医学证据基础上，汇集临床医生的诊疗实践与多学科专业经验，定期对指南进行修订，在接轨国际的同时，更贴近中国患者的实际情况，详细规范了我国常见的淋巴瘤亚型的治疗细则与新药应用方法，对淋巴瘤的规范化诊疗、尤其是基层的诊疗实践提供了重要指导。

　　首个出海本土新药泽布替尼入选，获中美指南双重推荐

　　在本次更新的CSCO诊疗指南中，我国首个出海的本土研发抗癌新药泽布替尼作为全球新型BTK抑制剂被正式纳入，列为复发难治性套细胞淋巴瘤(MCL)的I级推荐方案、初治或复发难治性慢性淋巴细胞白血病(CLL)的II级推荐方案。

　　泽布替尼是由百济神州的科学家自主研发的新一代强效BTK小分子抑制剂，具备成为全球同类最佳药物(best-in-class)潜力，凭借在分子结构上的创新设计，它能够对BTK产生完全持久的精准抑制，减少由于脱靶效应带来的不良反应。泽布替尼目前作为单药或联合疗法，针对多种淋巴瘤累计开展了超过20项临床试验，全球入组患者超过1700人。

　　CSCO常务理事、北京大学肿瘤医院淋巴瘤科主任、大内科主任朱军教授表示：这次调整的指南中，百济神州的泽布替尼被纳入，能让全国的，特别是基层医院的医生能够了解到目前在这方面治疗的进展、方法。更重要的是，让他们了解到，按照指南也能够用自己国内研发的药物来给病人做选择，感觉会很好。

　　朱军教授还表示：“诊疗指南制定的基本原则是遵从循证医学证据，兼顾药物可及性与专家的诊疗意见。基于在国内外的一系列临床试验中取得的优秀数据，指南专家组经过充分评估与讨论，对新型BTK抑制剂泽布替尼给予了一致肯定。作为一位淋巴瘤医生，我期待有更多像这样源自‘中国智造’的新药能早日应用在临床中，积累真实世界的用药经验，为我们的患者带来更好的疗效与安全性。”

　　研发肿瘤新药获得国际承认，百济神州引领药企走向世界

　　益于出色的疗效数据，2019年11月，泽布替尼获美国FDA批准，用于治疗既往接受过至少一次治疗的成年套细胞淋巴瘤患者，成为史上首个完全由中国企业自主研发、在美国上市的抗癌新药。随后，泽布替尼作为二线治疗MCL的优先推荐方案，被纳入最新版美国国家综合癌症网络(NCCN)指南。而此次被纳入CSCO诊疗指南，也使泽布替尼成为我国首个得到中美临床诊疗指南双重推荐的本土研发抗癌新药。

　　在一项复发难治性MCL患者的关键性2期临床试验中，中位随访时间为18.4个月时，经研究者评估的总缓解率(ORR)达到84%，完全缓解率(CR)达78%。而另一项针对复发难治性CLL/SLL患者的关键性2期临床试验显示，中位随访时间为15.1个月时，经独立评审委员会(IRC)评估的ORR达到85%，其中在17p-或TP53突变患者中的ORR达86%;同时，不良事件以1-2级为主，且发生率低，因不良事件导致的治疗中止率低。

　　目前，泽布替尼已经在中国递交了针对复发难治性MCL及复发难治性CLL/SLL的新药上市申请，并被纳入优先审评，有望在2020年上半年获批。一旦获批后，泽布替尼也将成为国内上市的首个国产BTK抑制剂。

　　朱军教授表示：中国自己研发，具有自主知识产权的抗肿瘤的新药泽布替尼能够获得中美的批准，实现了在中国本土研究的抗肿瘤新药获得国际承认，证明了我们国内药企研发能力的先进性，以及我们在整个研发过程当中，对科学性和国际通用的原则的适应。百济神州在这方面为后面的企业开拓了一条路，起了一个示范引领的作用。相信今后会或将有更多的中国研发新药走向世界，这根本性地扭转了近半个多世纪以来国外新药难进入、高价格和中国患者可及性差的局面，让我们患者不分国界都能享受到好的新药，为实现人类健康命运共同体做出中国应有的贡献。