Shire原发性免疫缺陷症新药Cuvitru获美国FDA批准

　　英国制药商Shire近日宣布，该公司免疫球蛋白产品Cuvitru（免疫球蛋白[人]皮下注射液，20%）获得美国食品和药物管理局（FDA）批准，用于2岁及以上儿童及成人原发性免疫缺陷症（Primary Immunodeficiency，PI）的治疗。

　　Cuvitru是唯一一种浓度高达20%（高浓度）的皮下注射免疫球蛋白产品，不含脯氨酸（proline），在每个注射位点可注射多达60毫升（12g），每个位点每小时可耐受60毫升。与常规的低浓度皮下注射免疫球蛋白产品相比，Cuvitru的注射位点更少，输注持续时间更短。Cuvitru将为原发性免疫缺陷患者提供给药的灵活性，使其根据自身需要定制最适合的治疗。

　　Cuvitru的获批，是基于一项II/III期临床研究的数据。该研究显示，Cuvitru与低浓度免疫球蛋白产品相比具有相同的疗效和副作用，但可显著减少皮下注射位点的数量和输注所需的时间。

　　随着Cuvitru的获批，Shire公司现在拥有了最广泛的静脉注射和皮下注射免疫球蛋白（IG）产品组合，其中包括唯一的每月一次的皮下注射产品。Shire预计将在未来几周内将Cuvitru推向美国市场。

　　在欧洲，Cuvitru于今年6月获批，作为一种替代疗法，用于2岁及以上儿童及成人原发性免疫缺陷（PI）的治疗中。Shire已计划在2016年底和2017年向全球的其他监管机构提交上市申请文件。

　　原发性免疫缺陷（PI）是由于遗传原因导致机体免疫系统部分功能缺失或失常。免疫系统担负着保护人体不被细菌、病毒和真菌等病原体感染的功能。当免疫系统的部分功能丧失时，患者会更容易受到感染，并且感染后恢复过程更缓慢。目前原发性免疫缺陷包含了300多种不同遗传因素造成的免疫缺陷。

　　据估计全世界有600万儿童和成人受到原发性免疫缺陷的困扰。其中53％的患者体内生成抗体的机制出现缺陷，从而可能导致血清中免疫球蛋白水平下降。