骨髓增生异常综合征治疗新突破

　　2009年8月14日，西安杨森制药有限公司正式宣布，有效治疗骨髓增生异常综合征（Myelodysplastic Syndromes，简称MDS）的新型药物——达珂（注射用地西他滨）在中国上市，MDS是一组源于骨髓造血干细胞受损的恶性血液疾病。达珂（注射用地西他滨），凭借其直接作用于DNA的独特作用机理、高缓解率、以及较传统化疗的生存优势，于2006年被美国食品药品管理局批准用于骨髓增生异常综合征的治疗。达珂（注射用地西他滨）在中国的正式上市，填补了我国治疗骨髓增生异常综合征空白，意味着国内的MDS患者将获得可靠而有效的治疗手段。

　　骨髓增生异常综合征，又有称白血病前期，是以骨髓造血不足和血细胞未成熟为主要表现的恶性血液疾病。MDS的病因可能与遗传、环境、或某些因素如病毒性肝炎、肿瘤放化疗后及一些细胞毒类药物有关；此外，MDS没有典型的临床表现，而是表现为多样化的临床症状和体征，患者常因贫血、出血、感染和虚弱疲劳等症状就诊。这些原因都为及早诊断和治疗MDS带来了困难。尤为严重的是，如果中高危MDS患者没有获得有效的治疗，其生存期平均不到一年，随着时间的推移，更会有1/3的高危患者在临床上转化为急性骨髓细胞白血病（AML），其生存期只有寥寥数月。

　　北京协和医院内科主任、中华医学会内科学会主任委员、中华医学会血液学分会副主任委员沈悌教授谈到，“MDS多见于60岁以上的老年人，男性多发。 在中国， MDS的发病率约为十万分之三，且患者发病年龄比西方国家年轻10岁左右。” 沈教授同时强调，准确诊断是对MDS进行有效治疗的首要前提。但是，当前对大多数高危MDS患者并没有统一有效的诊疗标准。血液肿瘤领域的专家和医生们一直以来都在积极寻求针对MDS的有效诊疗方法。

　　“达珂（注射用地西他滨）的批准上市是对MDS患者治疗的重要突破。” 北京大学血液病研究所所长黄晓军教授讲到，“达珂（注射用地西他滨）能够改变疾病的自然进程，并改善患者的治疗效果，使广大患者可以从中大大受益。MDS患者需要的不仅仅是支持性的关爱，而更迫切需要的是有效的治疗方案。达珂（注射用地西他滨）可以帮助之前需要输血的患者逐渐摆脱输血依赖，提高生活质量。”随着达珂（注射用地西他滨）在中国被批准上市，使中国的血液学医生踏上了国际临床实践的列车，同时也为中国的患者提供更有效的针对性治疗和生存的希望。

　　达珂（注射用地西他滨）的主要药理作用是直接影响肿瘤细胞DNA的甲基化修饰，抑制其DNA甲基转移酶的活性，即让其DNA‘去甲基化’，从而引起肿瘤细胞分化凋亡。同时，它还能够恢复和控制正常细胞分化增殖的功能。目前，达珂（注射用地西他滨）是中国市场唯一能有效延缓MDS疾病进展的药物，可显著延长患者的生存时间，为生命的延续带来曙光。达珂（注射用地西他滨）在国际临床应用中已经被证实具有可靠的安全性，较传统化疗方式可显著减小副作用，不良反应可预防、可控制，让治疗风险大大降低。同时，达珂（注射用地西他滨）可有效解除患者对输血的依赖，在延长生命的同时显著提升患者的生活质量。

　　“西安杨森作为强生公司在华最大的成员公司，一直履行为客户负责的信条，为患者提供创新的医药产品和服务。凭借公司强大的研发实力和在血液肿瘤领域的领先优势，率先把先进的达珂（注射用地西他滨）引入中国，给中国的骨髓增生异常综合征患者带来先进的治疗手段。同时，西安杨森还将与全国多家医院合力开展患者教育活动，努力帮助患者提升生活质量，以爱心和责任为患者点燃生命的希望。”这是发布会上西安杨森制药有限公司向所有关注血液肿瘤的中国公众传达的信心，也正是西安杨森及强生公司核心理念“因爱而生”的美好诠释。

　　认识骨髓增生异常综合征

　　骨髓增生异常综合征（Myelodysplastic Syndromes，简称MDS），又有称白血病前期，是一组源于造血干/祖细胞的克隆性疾病，患者骨髓出现病态性造血，外周血血细胞减少。主要临床表现为贫血，常伴有感染或（和）出血，约30％患者最后发展成为急性髓细胞白血病（AML）。MDS的病因尚不明确，可能与遗传、环境、或某些因素如病毒性肝炎、肿瘤放化疗后及一些细胞毒类药物有关。按不同的疾病发展阶段，MDS患者的生存期从3年至几个月不等，尤其在中高危MDS中，患者存活时间仅有1年左右。目前，MDS在国内尚无有效的诊断和治疗手段。

　　骨髓增生异常综合征的症状

　　MDS多见于６０岁以上的老年人，主要临床表现为骨髓衰竭，红细胞、白细胞、血小板减少所导致的一系列症状，如贫血、感染、出血及淋巴网状系统浸润增生，如肝脾、淋巴结肿大。MDS的起病多隐匿、缓慢，部分患者可无明显自觉症状。MDS临床表现多样化，缺乏特殊表现，常以贫血、出血和感染就诊。主要症状包括：

　　疲劳

　　出血

　　皮疹

　　呼吸急促

　　心动过速

　　体重减轻

　　发热

　　厌食

　　症状大多与血细胞减少有关

　　骨髓增生异常综合征的诊断

　　MDS通常通过细胞形态学诊断

　　血涂片中可见发育异常红细胞

　　红细胞计数减少为MDS的早期征象

　　确诊依赖于骨髓涂片和活检

　　骨髓典型特征为细胞增多

　　原始细胞比例决定MDS亚型

　　细胞遗传学检查明确是否有典型染色体异常

　　确诊后，应及早治疗，遵从医生建议治疗

　　最小限度的诊断标准（2009 NCCN）：

　　稳定的血细胞减少（至少持续6个月）

　　如果伴有一个特定的核型或两系发育不良，稳定的血细胞减少只需要2个月

　　排除其他导致发育不良或/和血细胞减少的潜在的疾病。

　　骨髓增生异常综合征治疗情况

　　长期以来，MDS的治疗一直是血液界的棘手地带。直至2004年后去甲基化药物（Hypomethylating Agents）的出现，MDS的治疗才显露出一丝曙光。随着2006年中期美国食品药品管理局（FDA）批准达珂（注射用地西他滨）用于MDS的治疗， 去甲基化药物市场的争夺已然成为一个国际医药市场的焦点。达珂（注射用地西他滨）凭借其直接作用于DNA的独特作用机理，高CR率，对三系血细胞的广泛作用，以及较传统化疗的生存优势，迅速成为国际市场上的一颗新星，并成为美国国立综合癌症网络（NCCN）指南在MDS治疗方面的优先推荐。

　　在中国， MDS的发病率估计有3/100，000；没有有效的治疗手段，也没有统一的诊疗标准。达珂（注射用地西他滨）是2006年以来国际上新兴出现的一种治疗MDS的药物。鉴于在MDS领域缺乏有效治疗的现状，中国国家食品药品监督管理局（SFDA）于2008年9月28日正式批准达珂（注射用地西他滨）上市用于MDS的治疗。此次达珂（注射用地西他滨）在中国的上市，大大拉近了国内血液学界在MDS治疗领域中与国际上的距离，使中国的血液学医生踏上了MDS国际诊疗的前沿，同时，也使中国患者开始使用达珂（注射用地西他滨）进行有效的治疗。

（责任编辑：黄彬）