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住院4天花费55万!普通家庭治不起的儿童病,到底是怎么回事?

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2021-09-14 01:12:2939健康网

住院4天花了55万药费是一种什么样的体验?有网友感叹:家里有矿也经不起这么花啊!不过,这不是段子,而是真实发生的。

9月3日,网友“寒江渔夫ABC”在社交平台上晒出两张西安交大二附院的费用清单,对医保提出质疑:“住院4天,自费55万多,医保报销570元”。很快,“女婴住院4天花费55万”的话题冲上热搜,引起网友热议。

9月4日,西安交大二附院对事件作出回应。西安交大二附院小儿内科神经康复学组带头人黄绍平教授表示,2个月前,不满2岁的女婴(小花)被确诊为脊髓性肌萎缩症(SMA),经过多方专家会诊,在确定小花没有药物使用禁忌,家长也同意的情况下,医院使用诺西那生钠为小花进行了治疗。

诺西那生钠全球首个精准靶向治疗SMA的药物,也是唯一用于治疗罕见病脊髓性肌萎缩的特效药,所以价格昂贵,目前在国内的售价为55万元。

小花的母亲也对记者表示,自己与网友“寒江渔夫ABC”不认识,不知道费用清单是怎么传出去的。但是,对于小花使用高价诺西那生钠,她本人是知情的,用药也经过她的同意

此外,小花的母亲还表示,西安交大二附院没有多收一分钱,诺西那生钠确实价格昂贵,网上可以查得到。

一、极易忽视的“儿童头号遗传杀手”

在国内,与小花一样承受疾病折磨和高价医药费的儿童,大多数是沉默的。

皓皓(化名)4岁那年得了滑膜炎,一直好不了,小医院查不出原因,皓皓妈就带他去了大医院,最终被诊断为SMA。皓皓妈第一次听说这个病,不信,又把孩子带到更大的医院,还把血液寄给首都儿研所检测,都得到相同的结果。

皓皓妈回忆道,在确诊SM前皓皓就出现了异样,比如经常摔跤、不会爬楼梯、走一小段路就喊累……但家人都以为是“过于溺爱”“孩子娇气”,从未联想到疾病。

同样的事情也发生在淼淼(化名)身上。

淼淼6个月大时因肺炎住院,前后经过4个月,被确诊为SMA。跟皓皓妈一样,淼淼妈也难以接受这种“怪病”,跑了好几家大医院。淼淼妈仔细回想,比起儿子,女儿确实异常安静,哭声很弱,四肢松软,全身基本不能活动。最终,他不得不接受现实。

SMA(脊髓性肌萎缩症)是一种遗传性神经肌肉罕见疾病,属于常染色体隐性遗传病,发病率约为1/6000-10000,但致病基因携带率较高,每40-50人中就有1人携带SMA致病基因。它是婴幼儿常见的致死性疾病之一,不治疗大多无法活到2岁,被称为2岁以下婴幼儿的“头号遗传病杀手”

SMA分为I型、型、Ⅲ型和Ⅳ型,症状表现差异较大。

I型婴儿型,约占45%,多在出生时或6个月左右发病,表现为进行性、对称性四肢无力,严重时无法独坐,伴随呼吸困难、哺乳不良等。

中间型,约占30%-40%,多在6-18个月左右发病,独坐年龄较晚或丧失独坐能力,部分患儿无法独站、独走,伴随吞咽困难、咳嗽无力、脊柱侧弯等,多数可以活到成年期。

是青少年型,约占20%,多在18个月左右发病,早期可独走,但不能爬楼梯,后期出现肢体肌束颤、足部畸形、脊柱侧弯、呼吸功能不全等症状,出行需要轮椅。

是成人型,症状较轻,早期运动发育正常,后期出现肢体无力等症状,预期寿命正常。

二、全球仅有3款“天价药”

目前,治疗SMA的方法比较少,全球只有3款治疗药物获批,分别是反义寡核苷酸药物(诺西那生钠注射液)、基因替代疗法(索伐瑞韦)和利司扑兰口服溶液用散(艾满欣)。而在我国,只有诺西那生钠和艾满欣获批上市。

2019年4月,诺西那生钠注射液在中国上市,单支价格为人民币699700元。2021年调整价格后,诺西那生钠注射液的价格降到55万/针。患者治疗时,第一年需注射6针,之后每4个月注射1针,可能要终生使用。

2021年6月,罗氏利司扑兰口服溶液用散(艾满欣)获批,适用于2月龄及以上患者的SMA。2021年8月,艾满欣正式在中国市场推出,60mg/瓶的零售价为6.38万元。


据报道,艾满欣在美国的定价需参考患者的体重,年治疗费用约237万元人民币

而另一款尚未在中国上市的药物——索伐瑞韦,则被称为“史上最贵药”,定价1480万元人民币/支,只需一次注射。

三、好消息:有望纳入医保

对于SMA患者越早诊断,越早治疗,预后越好,家庭负担也更轻。对于普通家庭,不但要花大量时间照顾患者,还要承受着巨大的经济负担。

如今,越来越多患者家属求助于网络,希望能得到更好的治疗。随着国家对罕见病SMA的关注,诺西那生钠已被纳入医保谈判日程,这对患者家庭是巨大的好消息。

皓皓妈希望,除了能得到学校、老师、同学、医生、病友家长的帮助,社会也能对罕见病更加关注。希望在不远的将来,SMA群体已不再是被遗忘的呐喊者,他们能慢慢走出阴霾,活在阳光之下。


参考资料:

[1]脊髓性肌萎缩症. 河南省医学遗传研究所. 2021-03-08

[2]中国脊髓性肌萎缩症治疗迎来第2款药物!开启口服治疗时代 .e药环球. 2021-06-18

[3]等待阳光:脊髓性肌萎缩症患者的求生录.浙江大健康 .2019-12-13

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