解读：自存脐带血为何救不了自己？

　　新闻回放：上海脐血库一名八个月大的储户被诊断出患有白血病，在化疗无效后，家长想到出生时还自存了一份脐带血，寄望于这根最后的稻草。但当家长希望用自存的脐带血进行治疗时，医生却告知，该份脐带血无法进行治疗，原因是小孩的白血病是先天基因所致。报道还提到，该储户家长之前在向脐血库一次性缴付了20年的储存费，共计两万多元。后又向该库花了两万多元，买了一份合适脐带血进行治疗。

　　本文指导专家：中山大学附属第三医院血液科主任林东军教授、广东省脐带血库临床应用中心负责人刘志鹏

　　释疑一：自体储存的脐带血为何不能用于救治自身的白血病？

　　答案：脐带血不能纠正自身基因缺陷，因此不能用于治疗遗传性疾病如先天性白血病。

　　林东军教授解释道：“新闻报道根据一个8个月诊断为白血病的患儿的案例并采访一个儿童医院专家，得出自体储存脐带血不能用于治疗白血病的结论，是片面的”。他补充说，“从医学理论分析，白血病的发病原因有先天性和后天性两种，如患者半岁至1岁间发病，临床医生会考虑先天遗传因素导致，而自体脐带血不能纠正自身基因缺陷，从而不能用于先天性白血病的治疗。而后天因素导致的白血病，如化学物质（装修材料中的有害物质）、放射线、病毒感染等，因自体脐带血不存在基因缺陷，则完全可以使用自体脐带血移植进行治疗”。

　　在对白血病发病机制的研究中表明，其发病原因多与后天因素有关，英国医学杂志《柳叶刀》（The Lancet）1997年Greaves发表《急性白血病的病因》一文，提到急性白血病的发病原因中，仅有5%与遗传因素有关。

　　林东军教授强调称：“自体脐带血不存在基因缺陷是完全可以使用自体脐带血进行移植的。不考虑患者具体诊断及发病原因，单纯说‘自体储存脐带血不能用于治疗白血病’是不科学的说法”。

　　释疑二：脐带血存储前为何不能检测出是否存在基因缺陷？

　　答案：脐带血存储前要经过详细的入库检测，由于有些疾病处于窗口期等原因则无法做到100%检出。

　　既然有些疾病是先天性的，为何在存储前不能进行检测确认呢？对此，省脐血库临床应用中心负责人刘志鹏介绍，每份脐带血在入库前都会进行检测，但根据国际惯例，只是进行一些常见病毒的检测，而对于这种基因检测，目前技术上仍未达到条件。

　　林东军教授也表示，先天性基因所致的疾病很难溯源，在存脐带血时确实很难查出是否有白血病基因，这也是目前的局限所致。“在临床上，后天性白血病占了绝大部分，先天性的比较少见”，林东军介绍，如果患儿是半岁到一岁间发病的，就可能应考虑是先天遗传因素所致。

　　释疑三：单份脐带血只能用于20-30公斤以下的儿童？

　　答案：单份脐带血，只要细胞数量足够，同样可以用于大体重的患者。

　　林东军教授解释称：“单份脐带血造血干细胞可以用于治疗多少体重的患者，根据非血缘还是自体移植、治疗疾病的种类及脐带血细胞数而定。只要细胞数量足够，同样可以用于大体重的患者”。刘志鹏也补充道：“我库出库应用348份脐带血中，有15%用于治疗70KG以上的大体重成人，救助体重最重的案例是于2013年3月16日使用单份脐带血，成功救助了一位94KG体重的白血病患者移植”。

　　通常非血缘移植因为涉及排斥反应会消耗较多的细胞数，因此移植是需要植入较大数量的细胞数；而自体移植不发生排斥反应，即用较少的细胞数即可植入。冻存的细胞数越多，可应对的公斤体重越大。因此脐带血只能用于20-30公斤以下的儿童，也是不全面的说法。

　　“脐带血的优势是在于配型相对容易，而且排斥少”，林东军教授表示，目前已有相关科研投入，不久有望对脐带血在体外进行分裂增殖，这样的话就不会因为量的问题而受限。

　　释疑四：这份没有使用的脐带血是否需要暂停储存，患儿家属是否可以获得补偿？

　　答案：林东军教授称，由于先天性疾病所致，新闻中提到这份没有使用的脐带血已经没有储存的意义了。刘志鹏也补充道，由于各库的管理模式是相对独立的，家属是否获得赔偿还要遵循签署协议。他同时也表示，如果这个事情是发生在广东省脐带血库，他们首先会给家属进行全额退款，同时免费帮助患儿找寻合适的脐带血直到找到。